近日，视神经脊髓炎患者黄女士到华中科技大学同济医学院附属同济医院复查。两年前，她在该院接受了全球首个CAR-T细胞疗法治疗。此次复查结果显示，各项指标正常，在神经功能和生活自理能力等方面均表现出持续的疗效。这意味着，CAR-T细胞疗法或可以作为复发或难治性视神经脊髓炎患者的一种新的治疗选择。
2018年年初，58岁的黄女士突发视力下降，在武汉同济医院确诊为AQP4抗体阳性的视神经脊髓炎。视神经脊髓炎是一种容易反复发作、致残性极高的中枢神经系统自身免疫性疾病，是我国首批确认的难治性罕见病之一。
随后两年，黄女士尝试了多种传统免疫抑制疗法，病情反反复复，左眼几近失明，行动需要轮椅，身心受到了巨大的折磨。2021年，她在家人的鼓励下参与了武汉同济医院开展的CAR-T治疗视神经脊髓炎临床研究项目。
CAR-T治疗是多种难治、复发血液肿瘤患者的新兴治疗选择，通过基因工程技术，使T细胞表达特异性的抗原识别CAR结构，再将这种“精确制导”武器回输至患者体内，识别并直接杀伤靶细胞。
武汉同济医院神经内科王伟教授与血液内科李春蕊教授讨论提出，鉴于浆细胞产生的攻击自身神经的AQP4抗体在视神经脊髓炎中发挥着重要致病作用，与浆细胞肿瘤存在共同的靶细胞，CAR-T细胞疗法在视神经脊髓炎等自身免疫性疾病中具有很大的治疗潜力。
从2021年开始，王伟团队在全球率先开展CAR-BCMA T细胞（CT103A）治疗视神经脊髓炎的临床研究。研究发现，CAR-T细胞疗法可靶向清除产生异常自身抗体的浆细胞，有效降低异常抗体的浓度，从而达到控制或长期缓解视神经脊髓炎的治疗效果。今年1月4日，王伟团队在《信号转导和靶向治疗》杂志在线发表该临床研究的中期结果。
黄女士在接受CAR-T细胞疗法的近两年时间里，停用了所有激素和免疫抑制药物，病情未再复发，神经功能也慢慢修复，不仅保住了右眼的视力，也能独立行走了。（特约记者 常宇 通讯员 田娟）
